多發(fā)性骨髓瘤的整體序貫治療----血液內(nèi)科
來源：濟(jì)寧市第一人民醫(yī)院發(fā)布時間：2015-08-07瀏覽：
多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma, MM）是一種主要影響老年人群的漿細(xì)胞惡性增殖性疾病，為最常見血液系統(tǒng)惡性腫瘤之一 。MM 發(fā)病機(jī)制的典型特征為克隆性漿細(xì)胞異常增生并分泌單克隆免疫球蛋白或其片段（M蛋白）、導(dǎo)致相關(guān)器官或組織損傷，臨床表現(xiàn)有骨痛、貧血、腎功能不全和感染等。在過去的20 年中，隨著治療新藥、包括蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑的上市以及自體造血干細(xì)胞移植術(shù)（autologous stem cell transplant, ASCT）的應(yīng)用，MM 治療的療效和患者預(yù)后已得到明顯改善。此外，隨著細(xì)胞遺傳學(xué)、分子預(yù)后標(biāo)記及微小殘留疾病等檢測方法研究的深入和提高，MM 治療愈加體現(xiàn)出分層及個體化的特征。
我院自2004年開展自體造血干細(xì)胞移植治療多發(fā)性骨髓瘤以來，先后引進(jìn)各種化療方案、各種靶向新藥及細(xì)胞免疫治療，并維持治療。長期存活甚至“治愈”了大部分MM患者，逐漸形成了我院“多發(fā)性骨髓瘤整體序貫治療”的亮點(diǎn)，現(xiàn)介紹如下：
一、診斷：強(qiáng)調(diào)精確診斷，包括臨床診斷、分型、分期和預(yù)后評估。具體強(qiáng)調(diào)單克隆免疫球蛋白的存在，強(qiáng)調(diào)宿主因素特點(diǎn)如患者年齡、腎功能；腫瘤負(fù)荷如分期、β2微球蛋白（β2-MMG）等；腫瘤的細(xì)胞或分子遺傳學(xué)特點(diǎn)如del17p、t（4；14）等等預(yù)后因素。
二、治療時機(jī)：按照是否有組織或靶器官的損害，MM 分為無癥狀性和癥狀性MM。對癥狀性MM，一經(jīng)確診，即應(yīng)治療。而對無癥狀性的冒煙型MM（smolderingMM, SMM），根據(jù)危險度分層密切觀察。
三、治療：對初診MM 患者應(yīng)在選擇治療方案前先根據(jù)其年齡、一般狀況和合并癥情況綜合考慮是否適宜進(jìn)行ASCT。患者年齡限制在＜ 65 歲，對一般狀況較好、無合并癥的患者進(jìn)行ASCT。再根據(jù)疾病分期、分型及危險程度分級盡可能做到個體化分層治療，在經(jīng)誘導(dǎo)治療3 ~ 4 個療程后，獲得緩解的患者再接受ASCT，而后進(jìn)入鞏固強(qiáng)化/ 維持治療階段。對不適宜進(jìn)行ASCT 的患者，經(jīng)誘導(dǎo)治療4 ~ 6 個療程后直接進(jìn)入鞏固強(qiáng)化/ 維持治療階段。
四、新藥：近10 年來，對MM 治療藥物的開發(fā)獲得了里程碑性的進(jìn)展。現(xiàn)已用于臨床的抗MM 新藥主要包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和烷化劑。
五、療效評估：嚴(yán)格的完全緩解（Stringent completely response，sCR）、完全緩解（completely response，CR）、接近CR（near CR，nCR）、非常好的部分緩解（very good partly response，VGPR）、部分緩解（partialresponse，PR）、微小緩解（minor response，MR）、疾病穩(wěn)定（stable disease，SD）及疾病進(jìn)展（progressive disease，PD）。
六、我院取得的成果：2004年首例自體造血干細(xì)胞移植的患者陳某某，診斷時59歲，已經(jīng)無病生存12年，現(xiàn)71歲，已經(jīng)停藥后正?；顒?。病房年收住院新發(fā)病人近三年平均每年86例，每日住院多發(fā)性骨髓瘤病人20例左右。有關(guān)多發(fā)性骨髓瘤的文章10余篇，科研兩項(xiàng)：多發(fā)性骨髓瘤自體造血干細(xì)胞移植序貫CIK細(xì)胞輸注后微小殘留病灶監(jiān)測、多發(fā)性骨髓瘤流行病學(xué)及相關(guān)發(fā)病因素的調(diào)查。
